STUDIO OSSERVAZIONALE DI COST-OF-ILLNESS E DI QUALITA' DELLA VITA

P. Berto, G. Apolone

1. INTRODUZIONE E RAZIONALE

Il crescente interesse di tutto il mondo scientifico per i temi dell'economia sanitaria, intesa come valutazione economica applicata alle scelte di politica sanitaria, è testimoniato dal numero crescente di pubblicazioni sulle riviste scientifiche e di convegni sull'argomento nonché dal nascere di nuove iniziative editoriali dedicate allo studio di questa disciplina.

Questo interesse è in gran parte stimolato dalla crisi economica dei Sistemi Sanitari dei paesi più industrializzati che da una logica di welfare vale a dire di Sanità garantita a tutti a qualsiasi costo, stanno gradualmente virando verso una maggiore attenzione alla spesa Sanitaria con l'obiettivo di ottenere sia un contenimento dei consumi che una più razionale distribuzione delle risorse. (Berto, 1997)

Nei paesi di matrice anglosassone la struttura stessa dei Sistemi Sanitari (assistenza garantita solo alle fasce più indigenti con largo spazio al privato attraverso le assicurazioni), ha favorito il diffondersi della cultura della farmacoeconomia e quindi lo sviluppo e l'utilizzo di strumenti utili a favorire una maggiore razionalità nelle scelte di politica sanitaria.

Ciò non è ancora del tutto vero per l'Italia dove, con alcune isolate eccezioni, la cronica mancanza di informazioni (dati epidemiologici, statistiche nazionali, database sull'impiego e sui costi delle risorse sanitarie, etc), rende particolarmente difficile qualsiasi stima delle ricadute economiche delle scelte di politica sanitaria ed in particolare delle scelte di gestione e trattamento delle diverse patologie.

Le malattie hanno un impatto negativo sul paziente, sulla famiglia e sulla società. Il paziente subisce gli aspetti negativi di dolore e sofferenza, un peggioramento della qualità della vita (QOL), mortalità prematura e spese, la famiglia sopporta traumi emozionali, angoscia e perdite finanziarie, la società, infine, deve sopportare il carico emozionale generato dalla malattia sui pazienti e sulle famiglie, oltre al costo-opportunità delle risorse utilizzate per le cure mediche e per le risorse perdute a causa della morbilità, della disabilita e della mortalità prematura (Hodgson, 1983).

L'analisi del costo delle patologie (COI - Cost of Illness analysis), attraverso la misurazione e la valorizzazione del consumo di risorse utilizzate per gestire la malattia, è un utile strumento per allargare la valutazione degli effetti delle patologie, al di là dell'impatto che esse hanno in termini clinici, agli effetti economici che queste hanno sull'intero sistema.

Italia come già negli altri Paesi industrializzati è in atto un fenomeno di In invecchiamento della popolazione che ha forti ripercussioni su molti aspetti della vita sociale ed individuale. In particolare, al di là delle ovvie considerazioni riguardo all'aumentare dei costi sociali di previdenza ed assistenza ad una popolazione sempre più complessa da gestire (perché più vecchia, più informata e più conscia della disponibilità nuove tecnologie), si assiste anche all'emergere di patologie peculiari della terza età che diventano tanto più rilevanti in termini di impatto sui costi e sulla qualità della vita delle persone) quanto più altri bisogni di salute vengono via via soddisfatti.

In questo contesto diventa importante fornire alle persone (come persone, appunto e non già come pazienti) risposte concrete su tutti i problemi di salute, anche su quelli il impatto è forse meno visibile che per altri. Nella galassia delle malattie tipiche della tema età si situa appunto il problema della incontinenza urinaria femminile (IUF) la cui dimensione economica, in termini di impatto sui costi sociali e sulla qualità della vita (QOL) costituisce l'oggetto del presente studio.

2. Materiali e metodi

L'obiettivo del presente studio era duplice: a) una valutazione dei costi economici dell'incontinenza urinaria in un campione di donne di età maggiore di 40 anni b) la valutazione dell'impatto del problema sulla qualità della Vita, attraverso l'utilizzo di un appropriato strumento di analisi, ovvero un questionario di QoL di tipo generale. Lo studio era quindi di tipo osservazionale retrospettivo di cost-of-illness e qualità della Vita ed ha analizzato le risposte a due questionari fornite da pazienti di sesso femminile, e di età superiore a 40 anni, affette da incontinenza urinaria, diagnosticata da un medico almeno una volta nel passato. Le pazienti sono state reclutate attraverso le liste di 10 centri specialistici distribuiti sul territorio nazionale, e selezionate esclusivamente in base alla loro disponibilità a partecipare allo studio, fino a raggiungere la numerosità di 110 soggetti. I questionari sono stati somministrati da personale non medico e compilati autonomamente dalle pazienti, senza ricevere suggerimenti o commenti da parte dell'intervistatore. I questionari di rilevazione dei dati si compongono di 2 parti, ovvero la prima parte è costituita dal questionario SF-36, che è un questionario di tipo generale validato e normato in Italiano, mentre la seconda parte è stata appositamente disegnata al fine di rilevare il consumo di risorse sanitarie e non sanitarie alle quali le pazienti riferiscono di fare ricorso, per gestire i sintomi e/o le conseguenze dell'incontinenza urinaria.

PARAMETRI DI VALUTAZIONE FARMACOECONOMICA

Questionario Economico: Il questionario economico ha rilevato, con riferimento alle ultime 4 settimane, i seguenti dati relativi a parametri di valutazione farmacoeconomica: numero di giornate perse per malattia, visite dal medico di base, visite specialistiche, terapie farmacologiche (farmaco e quantità totale), utilizzo di presidi (pannolini), utilizzo creme (nome e quantità totale) per gestione dei problemi causati dai pannolini.

Questionario OOL SF-36: Il questionario SF-36 è stato sviluppato negli anni '80 ricercatori della RAND Corporation nell'ambito dello studio Medical outcomes Study (MOS) in lingua inglese e successivamente tradotto e validato in varie lingue tra cui l'Italiano.

L’SF36 appartiene alla serie dei questionari brevi sullo stato di salute del paziente, caratterizzato dalla concisione (occorrono in media non più di 10 minuti per la compilazione) e dalla precisione (lo strumento è valido e riproducibile), (Apolone, 1977). La traduzione, adattamento transculturale, validazione e norma per la popolazione generale in Italia è stata condotta da ricercatori dell'Istituto Mario Negri di Milano. Si tratta di uno strumento generico, multidimensionale, articolato attraverso 36 domande che permettono di assemblare 8 scale. Lo strumento permette di cogliere l'impatto di una malattia su varie dimensioni della QoL: attività fisica (10 domande); limitazioni di ruolo dovute alla salute fisica (4); e a stato emotivo (3); dolore fisico (2); percezione dello stato di salute generale (5); vitalità (4); attività sociali (2); salute mentale (5); cambiamento nello stato di salute (1) e permette inoltre il confronto dei valori di QoL di soggetti con una data malattia con quelli di individui con altre patologie. In Italia ad esempio sono disponibili i dati di QoL ottenuti con l'SF-36 per soggetti con emicrania, patologie gastriche, diabete, ipertensione etc.

ANALISI STATISTICA

È stata realizzata una analisi descrittiva sulla popolazione reclutata. L'analisi statistica e stata condotta utilizzando il software SAS System per Windows, versione 6.12. L'analisi del questionario SF36 è stata condotta utilizzando gli algoritmi previsti dal progetto SF-36 e forniti, unitamente al questionario, dall'Istituto Mario Negri. Sono state calcolate la media e la deviazione standard per ogni dimensione del questionario SF-36. I punteggi delle scale del questionario SF-36 sono stati comparati con i dati di norma per la popolazione femminile italiana (Apolone, 1997) utilizzando il test-T. I punteggi individuali delle scale per il campione preso in considerazione sono stati standardizzati (Zscore). Per standardizzare il punteggio individuale si è calcolata la differenza fra il punteggio osservato nel singolo paziente per ciascuna scala ed il punteggio della media stimata nel campione di riferimento (all'interno di ciascuna classe di età). I punteggi individuali standardizzati per ogni scala esprimono quindi la distanza individuale dalla media del campione di riferimento per la relativa scala, che è stata riportata a zero. È chiaro che ogni punteggio individuale uguale alla media della popolazione di riferimento ha un z-score uguale a zero.

I valori positivi o negativi delle differenze standardizzate (Z-score) si verificano per punteggi individuali al di sopra o al di sotto della media della rispettiva scala. La media dei punteggi individuali standardizzati per ogni scala (come più sopra descritti), indica la distanza media della scala, per il campione preso in considerazione, dal punteggio medio di riferimento.

3. Risultati

Analisi economica

I risultati dell'analisi economica costituiscono l'oggetto di una relazione separata.

 

Qualità della Vita

Le caratteristiche demografiche delle pazienti arruolate sono illustrate in tabella 1. Sono state arruolate 99 pazienti di età maggiore di 40 anni (come previsto dal protocollo di Studio); inoltre sono state arruolate anche 11 pazienti di età inferiore a 40 anni (ovvero compresa tra 26 anni e 39 anni). Le pazienti di età compresa tra 40 e 49 anni rappresentano il 25,5% del totale campione, mentre le pazienti di età 50-59 anni e superiore a 60 anni rappresentano rispettivamente il 30,9% ed il 31,8% del totale campione; 2 pazienti non hanno risposto alla domanda riguardante l’età pertanto non sono state classificate in alcuno dei suddetti raggruppamenti. L’età media del campione analizzato è dunque di 54 anni (SD 11,2, minima 26 anni, massima 80 anni). Le pazienti che hanno riferito di svolgere attività lavorativa retribuita (a tempo pieno o parziale) rappresentano il 27,1% del campione.

Non sono stati riportati casi di richiesta di aiuto nella compilazione del questionario: tutte le pazienti lo hanno compilato e riconsegnato all'intervistatore, 106 questionari sono risultati valutabili secondo ali algoritmi previsti dal manuale d'uso del SF-36 per quanto riguarda il trattamento dei dati mancanti.

La Tabella 2 riporta la media e la deviazione standard della media per ogni dimensione del questionario SF-36, sui 106 questionari valutabili. Nella Tabella 3 e nel grafico 1 viene illustrato il confronto con la popolazione generale italiana di sesso femminile utilizzando il test-T. Globalmente i punteggi di QoL per le pazienti con IUF, risultano sempre inferiori alla media di riferimento; in due sole dimensioni (social functioning e mental health) la differenza tra le medie risulta non statisticamente significativa: ciò è coerente con la descrizione clinica dell'impatto della patologia sul vissuto delle pazienti con IUF. L'analisi dello z-score (realizzata secondo quanto descritto al paragrafo "metodi statistici") ha confermato questi risultati evidenziando (si vedano la Tabella 4 ed il grafico 2) che i punteggi standardizzati per le dimensioni del SF-36 risultano tutti inferiori alla media attesa (cioè inferiori a zero), con l'unica eccezione della scala "mental health", dato come si è detto confermato dalle conoscenze cliniche sul vissuto di questa malattia.

4. Discussione e conclusioni

Nella progettazione di questo studio grande attenzione è stata dedicata alla decisione su quale strumento di QoL impiegare, ai fini di una descrizione e di una misurazione attendibile degli effetti della malattia sulla qualità della vita delle pazienti. Si è deciso di impiegare un questionario di tipo generale (e non, uno di tipo specifico per la patologia) per poter confrontare i risultati ottenuti con quelli della popolazione generale italiana, e disporre quindi di un dato di confronto in condizioni reali.

Non è stato necessario pertanto effettuare una analisi psicometrica sullo strumento poiché la sua capacità di descrivere la struttura concettuale sottostante è ben nota, sia dagli studi internazionali che hanno riportato dati su alcune migliaia di persone (Ware, 1992: McHorney, 1993; McHorney, 1994; Ware, 1998; Wagner, 1998), che da quelli condotti a livello italiano ancora su migliaia di soggetti (Apolone, 1997 (1); Apolone 1997 (2); Apolone, 1998; Mingardi, 1999).

L'analisi statistica è stata mirata alla rimozione degli effetti confondenti, attraverso il confronto con soggetti di solo sesso femminile inclusi nella norma della popolazione italiana (Apolone, 1997). Tuttavia, poiché non era possibile escludere a priori che tutto delle pazienti IUF, rispetto alla parte delle tetto misurato fosse il risultato di anomalie nella distribuzione per classe di età delle pazienti IUF, rispetto alla distribuzione della media italiana di riferimento (globalmente le pazienti IUF sono risultate leggermente più anziane rispetto alla media di riferimento), la costruzione dello z-score ha permesso di rimuovere anche l'eventuale bias dovuto all'età, confermando che la Incontinenza Urinaria Femminile (UF) han impatto negativo sulla qualità della vita delle persone che ne sono affette.

Ulteriori ricerche, su campioni di pazienti di maggiori dimensioni, potrebbero essere utila definire alcuni aspetti che rimangono ancora non chiariti, ovvero la capacita dello strumento di descrivere variazioni di QoL al variare della gravità della patologia e di descrivere variazioni di QoL in funzione dell'impiego di interventi medici e/o chirurgici che migliorino le condizioni sintomatologiche delle pazienti.

5. BIBLIOGRAFIA

• Apolone G, Cifani S, Liberati C, Mosconi P. Questionario sullo stato di salute SF-36. Traduzione e validazione della versione italiana: risultati del progetto IQOLA. Medic 2: 86-94, 1997 (1)
• Apolone G, Mosconi P, Ware J. Questionario sullo stato di salute SF-36. Manuale d'uso e guida all'interpretazione dei risultati. Guerini & Associati Editore, Milano 1997 (2)
• Apolone G, Mosconi P. The Italian SF-36 health survey: translation, validation and norming J Clin Epidemiol 51: 11, 1025-1036, 1998
• Berto P, Zanferrari G, Cost-of-illness studies in asthma: a review 1990-1995. Quaderni di Economia e Sanità, 1/97, 1997
• Drummond M Stoddard G Torrance G. Methods for the economic evaluation of healthcare programmes. First ed. Oxf. Un. Press 1987, ed ital. Franco Angeli editore. Milano, 1993
• Hodgson T. The state of the art of cost-of-illness estimates, Adv Econ Health Serv Res. 4: 129-164, 1983
• McCorney CA, Ware J, Rackzek AE. The MOS 36 Item Short Form Health Survey (SF-36): II Psychometric and clinical tests of validity in measuring physical and mental health constructs. Medical Care, 31, 247-263, 1993
• McCorney CA, Ware 1, Lu JFR, Sherbourne CD. The MOS 36 Item Short Form Health Survey (SF-36): III tests of data quality, scaling assumptions and reliability across diverse patient groups. Medical Care, 32, 40-66, 1994
• Mingardi G, Cornalba L, Cortinovis E, Ruggiata R, Mosconi P, Apolone G for the DIA-Qol group. Health related quality of life (HR-QOL) in end stage renal disease (FRSD) patients. A report from an Italian study using the SF-36 health survey. Nefrol Dial Transplant 14, 1999
• Wagner A. Gandek B, Aaronson N et al. Cross-cultural comparisons of the content of SF-36 translations across 10 countries: results from the IQOLA project. J Clin Epidemiol 51: 11, 925-932, 1998
• Ware J, Sherbourne CD. The MOS 36 Ttem Short Form Health Survey (SF-36): I conceptual framework and item selection. Medical Care, 30, 473-10, 1992
• Ware J, Gandek B. Overview of the SF-36 health survey and the international quality or life assessment (IQOLA) Project. J Clin Epidemiol 51: 11, 903-912, 1998